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道培醫(yī)療數(shù)據(jù)
CAR-T治療
2498
異基因移植案例
11231
親緣半相同案例
8143
總移植案例
11374
截止2024年9月30日

道培經(jīng)驗(yàn):兒童血液病的移植適應(yīng)證及移植時(shí)機(jī)

近年來(lái),兒童血液病受到越來(lái)越廣泛的關(guān)注,哪些血液病患兒需要接受造血干細(xì)胞移植治療?移植的佳時(shí)機(jī)又是什么?讓我們一起來(lái)看看陸道培醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科(兒童)孫瑞娟主任怎么說(shuō)。

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一、移植適應(yīng)證

1.惡性血液病

急性髓性白血?。ˋML);急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL);骨髓增生異常綜合征及骨髓增殖性疾?。∕DS/MPN);淋巴瘤(HD,NHL);慢性髓性白血病(CML)。

2.造血及免疫缺陷病

再生障礙性貧血(獲得性、先天性:范可尼貧血、先天性角化不良等);先天性或EB病毒相關(guān)的噬血細(xì)胞綜合征;先天免疫缺陷癥(SCID、Bruton氏病、WAS等);遺傳性血紅蛋白?。ǖ刂泻X氀龋?/p>

二、移植時(shí)機(jī)

1.急性髓性白血病移植時(shí)機(jī)

復(fù)發(fā)的AML第2次血液學(xué)緩解后;難治/復(fù)發(fā);預(yù)后中等(中危)第1次血液學(xué)緩解(有適合的同胞相合或非血緣供者);預(yù)后差(高危)第1次血液學(xué)緩解。

2.急性淋巴細(xì)胞白血病移植時(shí)機(jī)

高?;純旱?次血液學(xué)緩解,鞏固強(qiáng)化2-3療程;復(fù)發(fā)的患兒第2次血液學(xué)緩解,鞏固0-1療程;血液學(xué)緩解期,MRD持續(xù)高水平。

3.骨髓增生異常綜合征移植時(shí)機(jī)

疾病確診后盡早行異基因造血干細(xì)胞移植。

4.淋巴瘤移植時(shí)機(jī)

兒童非霍奇金淋巴瘤及霍奇金淋巴瘤對(duì)放化療極敏感,難治、復(fù)發(fā)的淋巴瘤盡早行移植。

5.慢性髓性白血病移植時(shí)機(jī)

TKI藥物會(huì)影響兒童的生長(zhǎng)發(fā)育,故慢性期患兒建議有同胞相合或適合的非血緣供者時(shí);加速期和急變期患兒在應(yīng)用TKI或/和化療后再次達(dá)到慢性期時(shí);TKI藥物治療無(wú)效。

6.噬血細(xì)胞綜合征移植時(shí)機(jī)

經(jīng)HLH-2008方案化療后進(jìn)入平臺(tái)期,化療8周后、40周前,一旦診斷就開(kāi)始著手移植相關(guān)事宜。

7.遺傳性骨髓衰竭疾?。ǚ犊赡嶝氀⑾忍煨越腔涣迹┮浦矔r(shí)機(jī)

嚴(yán)重的骨髓衰竭表現(xiàn);有向MDS、AML轉(zhuǎn)化傾向;輸血依賴(lài)。

8.再生障礙性貧血移植時(shí)機(jī)

(極)重型再生障礙性貧血;內(nèi)科保守治療失敗;ATG治療3-6個(gè)月無(wú)效;輸血依賴(lài)。

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孫瑞娟  造血干細(xì)胞移植科(兒童)副主任醫(yī)師

畢業(yè)于西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院。2001-2003年在北京市西城區(qū)德外醫(yī)院血液科工作。2003-2008年在北京市道培醫(yī)院移植科工作。2008-2013任北京市道培醫(yī)院兒童移植科主治醫(yī)師。2013-2015年任河北燕達(dá)醫(yī)院陸道培血液腫瘤中心移植科主治醫(yī)師。2015年8月起任河北燕達(dá)陸道培醫(yī)院移植科副主任醫(yī)師。

2014年在中華兒科雜志發(fā)表《異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)治療噬血細(xì)胞綜合征》。2014、2015年APBMT分會(huì)發(fā)言。2016年EBMT墻報(bào)展示。

從事兒童造血干細(xì)胞移植臨床工作8年余。對(duì)移植后急、慢性GVHD、重癥感染等合并癥有成功救治經(jīng)驗(yàn)。成功參與完成國(guó)內(nèi)首例自體臍血治療兒童重型再生障礙性貧血。成功參與完成國(guó)內(nèi)首例XIAP相關(guān)性噬血細(xì)胞綜合征患兒的移植,以及3例半相同噬血細(xì)胞綜合征的干細(xì)胞移植。成功完成5例先天性角化不良征的干細(xì)胞移植。


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